Lần đầu tiên, NICE đã đưa ra khuyến nghị về một phương pháp điều trị đột phá có thể giúp trẻ sơ sinh, trẻ em và thanh thiếu niên đang điều trị ung thư tránh bị mất thính lực.
Cisplatin là một loại thuốc hóa trị mạnh được sử dụng rộng rãi để điều trị nhiều loại ung thư ở trẻ em. Theo thời gian, cisplatin có thể tích tụ trong tai trong và gây viêm nhiễm, tổn thương gọi là độc tính tai, một trong những nguyên nhân gây mất thính lực.
Bản dự thảo khuyến nghị cuối cùng đề xuất sử dụng natri thiosulfat khan, còn được gọi là Pedmarqsi và do Norgine sản xuất, để ngăn ngừa mất thính lực do hóa trị liệu cisplatin ở trẻ em từ 1 tháng đến 17 tuổi mắc các khối u rắn chưa di căn sang các bộ phận khác của cơ thể.
Khoảng 60% trẻ em được điều trị bằng cisplatin sẽ bị mất thính lực vĩnh viễn, với 283 trường hợp mất thính lực do độc tố tai mới được chẩn đoán ở trẻ em dưới 18 tuổi tại Anh trong giai đoạn 2022-2023.
Thuốc này, được truyền tĩnh mạch bởi y tá hoặc bác sĩ, hoạt động bằng cách liên kết với cisplatin chưa được tế bào hấp thụ và ngăn chặn tác dụng của nó, do đó ngăn ngừa tổn thương tế bào tai. Việc sử dụng natri thiosulfat khan không ảnh hưởng đến hiệu quả của hóa trị liệu cisplatin.
Ước tính trong năm đầu tiên khuyến nghị sử dụng natri thiosulfat khan, khoảng 60 triệu trẻ em và thanh thiếu niên ở Anh sẽ đủ điều kiện được dùng thuốc này.
Mất thính lực do điều trị ung thư có thể gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến trẻ em và gia đình, vì vậy chúng tôi rất vui mừng được giới thiệu phương pháp điều trị tiên tiến này.
Đây là loại thuốc đầu tiên được chứng minh có khả năng ngăn ngừa và làm giảm tác động của chứng suy giảm thính lực, và sẽ có tác động to lớn đến cuộc sống của trẻ em và thanh thiếu niên.
Helen tiếp tục: “Việc chúng tôi khuyến nghị phương pháp điều trị tiên tiến này thể hiện cam kết của NICE trong việc tập trung vào những điều quan trọng nhất: cung cấp dịch vụ chăm sóc tốt nhất cho bệnh nhân một cách nhanh chóng và đảm bảo giá trị tốt nhất cho người đóng thuế.”
Dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng cho thấy phương pháp điều trị này đã giảm gần một nửa tỷ lệ mất thính lực ở trẻ em được điều trị bằng hóa trị cisplatin. Một thử nghiệm lâm sàng cho thấy trẻ em được điều trị bằng hóa trị cisplatin sau đó dùng natri thiosulfat khan có tỷ lệ mất thính lực là 32,7%, so với tỷ lệ mất thính lực là 63% ở trẻ em chỉ được điều trị bằng hóa trị cisplatin đơn thuần.
Trong một nghiên cứu khác, 56,4% trẻ em chỉ được điều trị bằng cisplatin bị mất thính lực, so với 28,6% trẻ em được điều trị bằng cisplatin sau đó là natri thiosulfat khan.
Các thử nghiệm cũng cho thấy rằng nếu trẻ em bị mất thính lực, thì nhìn chung mức độ nghiêm trọng sẽ nhẹ hơn ở những trẻ sử dụng natri thiosulfat khan.
Các bậc phụ huynh đã nói với một ủy ban độc lập của NICE rằng nếu bị mất thính lực do hóa trị liệu bằng cisplatin, điều đó có thể ảnh hưởng đến sự phát triển ngôn ngữ và khả năng nói, cũng như hoạt động ở trường và ở nhà.
Chúng tôi vui mừng thông báo rằng loại thuốc đột phá này sẽ được sử dụng cho các bệnh nhân trẻ tuổi đang điều trị ung thư để ngăn ngừa mất thính lực như một tác dụng phụ của hóa trị liệu cisplatin.
Ralph tiếp tục: “Chúng tôi mong muốn sớm thấy loại thuốc này được sử dụng tại các bệnh viện trên khắp cả nước và hy vọng rằng tất cả trẻ em có thể hưởng lợi từ nó sẽ sớm được tiếp cận với phương pháp điều trị cứu sống này. Chúng tôi biết ơn những người ủng hộ vì sự đóng góp của họ, nhờ đó RNID đã cung cấp cho NICE những ý tưởng và bằng chứng quan trọng để giúp đưa loại thuốc này đến với công chúng rộng rãi trên khắp Vương quốc Anh. Đây là lần đầu tiên một loại thuốc được phát triển đặc biệt để ngăn ngừa mất thính lực và được khuyến nghị sử dụng trong hệ thống y tế quốc gia (NHS). Đây là một cột mốc quan trọng sẽ mang lại sự tự tin cho những người đầu tư và phát triển các phương pháp điều trị mất thính lực rằng họ có thể đưa thuốc ra thị trường một cách thành công.”
Liệu pháp này sẽ được cung cấp miễn phí trên hệ thống y tế quốc gia Anh (NHS) trong vòng ba tháng kể từ khi hướng dẫn cuối cùng của NICE được công bố.
Công ty đã ký kết một thỏa thuận thương mại bí mật để cung cấp natri thiosunfat khan cho Dịch vụ Y tế Quốc gia với giá ưu đãi.